
广义的精准医学可包括第一代生物制剂,这些生物制剂只需通过简单的单一生物标志物检测,即可判断患者是否适用。在过去十年间,这些药物已被广泛应用。
1.细胞疗法
细胞疗法通过将修饰后的人体细胞添加或移植到患者体内来治疗疾病。这些细胞通常在患者体外进行修饰后再重新输入至患者体内,细胞来源可以是患者自身,也可以来自其他捐献者。
细胞疗法市场主要由嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的发展所推动,该疗法利用来自患者的基因工程免疫细胞靶向摧毁肿瘤细胞,尤其在血液肿瘤(如多发性骨髓瘤和淋巴瘤)领域表现突出。
目前还有一种新兴的CAR-T技术被称为非个性化 或“通用型”疗法——通过健康供体细胞替代患者自身的细胞。经改造的合格供体细胞可适用于多名患者,克服了为每位患者单独制备细胞疗法的局限性。
2.基因疗法
细胞中的大多数关键功能由蛋白质根据DNA提供的信息执行。而DNA突变可能导致这些细胞功能部分或完全丧失,这就是遗传性疾病的根源。
基因疗法通过使用载体(通常是病毒)纠正DNA突变来治疗或预防疾病,载体作为一种“运载工具”,可将治疗性遗传物质(例如功能正常的基因)直接递送到细胞中。
基因疗法的实施方式包括:在体外改造患者基因,将患者基因与载体混合,然后将其重新注入患者体内;或将基因连同载体直接递送到患者体内。
目前可采用基因疗法的疾病包括遗传性视网膜疾病、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症和血友病等。
3.抗体治疗
抗体治疗可以靶向治疗从癌症到自身免疫性疾病等多种疾病。抗体治疗通常用于治疗肺癌、结直肠癌和黑色素瘤等一系列实体瘤癌症。
抗体治疗也可以在抗体与靶向受体结合后释放特定药物,这种疗法被称为抗体药物偶联物(ADC),通过将抗体与毒性物质结合发挥作用。当抗体与肿瘤细胞结合时,就会释放毒性物质摧毁肿瘤细胞。
抗体治疗最新的进展包括放射配体疗法的开发,即将放射性同位素附着在与肿瘤细胞特异性结合的分子(称为配体)上。附着后,它们就会直接向肿瘤部位输送靶向放射性物质。
4.药械联合治疗
药械联合治疗用于治疗各种疾病和病症。近来,药械联合治疗技术的进步主要体现在用于治疗实体瘤癌症的小分子药物(例如化疗药物)给药方式的创新。 这些技术改进了传统的治疗和给药方式,将药物直接送达肿瘤细胞,减少了药物剂量、降低了副作用和对健康细胞的损害。
许多此类药械组合产品是可植入的,这也能缩短给药时间,减少给药频率。
此类治疗方法用于治疗一系列实体瘤癌症,包括膀胱癌、恶性上皮肿瘤、前列腺癌、乳腺癌和胰腺癌等。
5.伴随诊断检测
伴随诊断检测是指根据患者的独特基因组图谱确定特定疗法是否适合患者的检测方式。例如,全面基因组测序就是一种伴随诊断检测,可揭示遗传变异,并提供用于指导治疗方案的重要信息。
