干细胞疗法是将一种或多种特定细胞类型移植到人体以治疗或预防疾病。许多细胞类型都有可能被改造并用于治疗。用细胞疗法治疗的常见疾病包括血液和骨髓癌、淋巴系统癌、浆细胞疾病以及其他影响人体产生健康细胞能力的疾病。

用于细胞治疗的细胞来源有两个地方：

• 自体细胞疗法是指从患者自身体内采集细胞。细胞被取出，在体外进行改造，然后将处理过的细胞送回体内。与使用捐赠细胞相比，使用患者自身的细胞不太可能引起免疫反应，但并不总是可行的选择。要记住的一个有用提示是，“auto”表示自身。
• 同种异体细胞疗法是指所用的细胞来自患者以外的人，例如健康且相容（或匹配）的捐赠者。记住这一点的一个有用提示是“allo”的意思是其他。

在接受细胞疗法之前，患者可能需要进行一项称为“调理”的预处理，以降低免疫系统的活性，从而提高治疗成功率。调理通常是一种化疗，对身体的伤害极大。重要的是，医疗专业人员必须彻底解释治疗过程的所有方面，以确保患者充分理解。

基因修饰细胞疗法（或体外基因疗法）是基因疗法和细胞疗法的结合。它首先从体内移除患者自身的细胞。然后通过添加基因的工作副本或修改/编辑受影响的非功能性基因来治疗某些细胞类型。理想情况下，当将基因修饰回输给患者时，身体将继续产生经过修饰的成熟细胞。

CAR-T细胞疗法只是其中一个例子，但其他获批的治疗方法包括使用慢病毒修饰的细胞，用于治疗诸如重症联合免疫缺陷症 (SCID) 和异染性脑白质营养不良症 (MLD) 等疾病。

细胞疗法的潜力、挑战和风险

潜力

• 治愈致命疾病的希望。细胞和基因疗法可以帮助治疗治疗选择有限的疾病。如果不进行治疗，许多此类遗传性疾病将导致严重残疾或过早死亡。早期研究表明，细胞和基因疗法有助于减缓或完全阻止这些疾病。细胞和基因疗法使设计针对体内数千个基因的治疗方法成为可能。

挑战

• 匹配的供体。与人体器官移植类似，存在免疫障碍，要求捐献造血干细胞的人和接受造血干细胞的人仔细“匹配”，以避免因免疫系统不匹配而出现危及生命的并发症。由于缺乏招募、多样性和可用性，许多人可能永远找不到匹配的人。
• 需要准确性。 细胞和基因疗法需要确保经过改造的细胞在正确的时间到达正确的组织、正确的水平。这意味着需要进行大量研究来寻找最佳的细胞材料输送方式。 
• 免疫抑制。化疗和其他调理方案通常在细胞治疗之前实施，以防止免疫反应。用于抑制个人免疫系统的药物会增加感染风险，并且对身体造成很大伤害。

风险

• 知情同意。在参加临床试验或接受细胞疗法治疗之前，研究团队成员应与患者和/或护理人员一起审查任何潜在风险和益处。重要的是，参加临床试验的患者应了解他们在研究过程中的权利，并知道会发生什么。
• 免疫反应。移植物抗宿主病 (GVHD) 是一种综合征，当移植的HSC（移植物）中的免疫细胞将接受者/宿主的细胞/组织识别为外来物并引发免疫反应，导致多种宿主组织遭到破坏时，就会发生这种综合征。
• 器官毒性。在CAR-T治疗期间，免疫系统细胞受到刺激并释放称为细胞因子的化学信使。过多的细胞因子会导致发烧、呼吸困难并可能危及生命。在细胞因子释放综合征的情况下，患者可能需要抗细胞因子治疗。

生命是第一，然后才是其他
关注我们 DiyiLife.cn