干细胞疗法是将特定类型的细胞移植到人体以治疗或预防疾病。了解干细胞疗法的基础知识，以及仍在研究中的潜在益处、挑战和风险。

干细胞疗法：基本概述

细胞治疗是继小分子化学药、大分子蛋白药后的第三次药物革命，已在一些疑难杂症的治疗和缓解上崭露头角并担当起越来越重要的作用。

干细胞

干细胞(Stem Cells)是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，主要来源于脐带血、骨髓、外周血、胚胎及牙髓等，可以进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和器官。

干细胞特征

1、干细胞具有自我更新复制的潜能

干细胞能自我复制，以维持干细胞在体内的数量，一旦生理需要，这些干细胞就可被调动分化成不同的细胞。

2、干细胞具有多向分化潜能

干细胞可分化成不同的细胞，这一过程受体内外环境的调控额影响，干细胞在相应的组织器官环境中，具有分化为该组织器官的潜能。

3、干细胞具有旁分泌作用

通过旁分泌效，干细胞可向外界微环境分泌各种生物因子，促进组织再生，对临近细胞产生生物学作用。干细胞旁分泌物包含外泌体、外囊泡和其他可溶性细胞因子。

4、干细胞的归巢效应

干细胞在体内多种因素的作用下，能定向趋向性迁移至靶向组织(损伤组织器官)，并定居存活在靶组织的过程。正是由于归巢效应的存在，才使我们能体外补充干细胞进行疾病治疗。

干细胞分类

干细胞的潜能(potency)是指它们分化成不同类型细胞的能力。根据分化潜能的的强弱，可分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞、寡能干细胞、单能干细胞。根据不同的来源，干细胞家族可分为成体干细胞(ASCs)、胚胎干细胞(ESCs)和诱导多能干细胞(iPSCs)。

1、成体干细胞(ASCs)

成体干细胞(AdultStem Cells，ASCs)是存在于人与哺乳动物的组织与器官中，具有自我更新、高度增殖和分化潜能的、正常的细胞群体。在生理或适当的诱导条件下，可被激活分化出组成该器官组织的各种细胞类型，替代生理性衰亡细胞在组织受损时起代偿性增生作用，维持机体的正常结构和功能。如造血干细胞(血液干细胞)、间充质干细胞、神经干细胞、上皮干细胞、皮肤干细胞、牙髓干细胞等。

【优点】

• 有可能对这些细胞进行反式分化和重编程；
• 不太可能发生移植排斥；
• 已成功用于各种临床应用。

【缺点】

• 仍不确定分化潜能，目前被认为是专能或单能的；
• 不能在培养基中长时间生长；
• 通常每个组织中的数量非常少，使得难以获取和纯化；
• 目前，没有可用于培养大量干细胞的技术。

【伦理考量】没有提出重大的伦理问题。

2、胚胎干细胞(ESCs)

胚胎干细胞(embryonic stem cells, ESCs)是指从囊胚期的内细胞团中分离出来的，能在体外培养、具有发育全能性的干细胞。1998年胚胎干细胞研究之父詹姆斯·汤姆森(James Thomson)，首次报道了人类胚胎干细胞系(hESCs)的建立。由于它们具有多能性——可以分化为体内所有细胞类型，被认为是再生医学的理想细胞来源。由此引发了科学家们对胚胎干细胞多能性和分化潜能的深入研究。

【优点】

• 可以在培养基中保持和生长1年或更长时间；
• ESC是多能细胞，可以分化成大多数细胞类型；
• 通过研究ESC，可以了解更多关于发育过程的知识。

【缺点】

• 生产ESC系的过程效率低下；
• 不确定是否会发生移植排斥；
• 基于ESC的疗法在很大程度上是新的，需要开展更多的研究和测试；
• 如果直接使用ESC未分化培养物进行组织移植，它们有可能导致肿瘤(畸胎瘤)或癌症发生。

【伦理考量】

• 为了获得内细胞团，胚胎被破坏；
• 女性捐赠者被同意的风险。

3、诱导多能干细胞(iPSCs)

【优点】

• 丰富的供体体细胞来源；
• 可以避免与供体/受体移植的组织相容性问题；
• 对药物开发和发育研究非常有用；
• 从“重新编程”过程中获得的信息可用于体内治疗，以重新编程受损或患病的细胞/组织。

【缺点】

• 由于分化组织不确定，确保再现性和维持性的方法是不确定的；
• 目前，病毒被用来引入胚胎基因，并在小鼠研究中被证明会导致癌症。

【伦理考量】如果暴露在合适的条件下，iPSC有可能成为胚胎。

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